Thérapie génique de l’amyotrophie spinale

Le 24 mai, les autorités américaines (FDA) ont donné leur autorisation à la mise sur le marché américain d’une thérapie génique pour l’amyotrophie spinale. Il s’agit de la première thérapie génique autorisée pour une maladie neuromusculaire. Prochaine étape attendue : l’autorisation de mise sur le marché en Europe.

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